依库珠单抗能治疗哪些罕见病？

温馨提示：本网站提供的医学产品信息并不完整仅供参考，若有相关问题需求请咨询专业医生，结合自身情况在专业医生的指导下用药。 贝拉西普是一类选择性T细胞共刺激因子阻断剂，用来预防成人肾移植患者的急性细胞排斥反应，被批准与其他免疫抑制剂合用,特别是与巴利昔单抗、麦考酚酸吗乙酯和皮质激素类合用。治疗期间可能会引起头痛、发热、恶心或呕吐、感染、咳嗽、腹泻、便秘、高血压等不良反应，建议患者在医生的指导下进行治疗。 由于免疫抑制作用，患者使用贝拉西普后感染风险显著增加，包括细菌、病毒、真菌和寄生虫感染。感染可能涉及各个系统，如呼吸道、泌尿道、皮肤、胃肠道等。部分患者可能出现红细胞计数和血红蛋白水平下降。贝拉西普还可能影响肾脏对钾离子的排泄，导致血钾水平升高，长期使用贝拉西普可能对肾脏功能产生影响。少数患者可能出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹、呼吸困难等。此外，个别患者可能出现头痛、眩晕、失眠等神经系统症状。 严重不良反应 例如器官移植后淋巴增殖紊乱性疾病，主要发生在中枢神经系统，还有严重感染，包括JC病毒相关的渐进性多灶性脑白质病(PML)和多瘤病毒肾病。长期免疫抑制还可能导致肿瘤风险增加，包括皮肤癌、淋巴瘤等。   不良反应处理措施 1、感染：建议贝拉西普治疗期间密切监测患者是否有感染症状，如发热、咳嗽、尿频尿急、皮疹等。一旦发现感染迹象，应及时到医院就诊，进行微生物学检查，在医生的指导下进行针对性的抗生素、抗病毒、抗真菌或抗寄生虫治疗。   2、高血钾症：贝拉西普也可能引起高血钾症，因此建议患者治疗期间定期监测血钾水平，饮食上限制含钾食物的摄入。轻度高钾血症可通过调整饮食和适当使用排钾药物控制，严重高钾血症可能需要紧急处理，包括使用降钾药物、透析治疗，以及调整贝拉西普及其他可能导致高钾的药物。   3、过敏反应：在首次给药和后续输注时密切观察过敏反应迹象。一旦发生过敏反应，立即停止输注，并遵医嘱使用抗过敏药物治疗，根据严重程度考虑是否继续使用贝拉西普。严重过敏反应可能需要彻底停药并更换免疫抑制方案。   如果患者还出现其他不良反应，应及时到医院就诊，在医生的评估下进行处理，例如药物治疗或者减小药物剂量或者是换用其他药物治疗，以免不良反应持续加重。

用瑞武丽珠单抗会出现脑膜炎。使用瑞武丽珠单抗(ULTOMIRIS)治疗的患者出现了危及生命的脑膜炎球菌感染。使用ULTOMIRIS会增加患者对严重脑膜炎球菌感染(败血症和/或脑膜炎)的易感性。任何血清群引起的脑膜炎球菌病都可能发生。处理方法：根据免疫实践咨询委员会(ACIP)对补体缺乏患者的新建议，接种脑膜炎球菌疾病疫苗。考虑到ULTOMIRIS治疗的持续时间，按照ACIP的建议对患者进行复种。在接受首剂ULTOMIRIS前至少2周，对无脑膜炎球菌疫苗接种史的患者进行免疫接种。在接种脑膜炎球菌疫苗后不到2周开始ULTOMIRIS治疗的患者必须在接种疫苗后2周内接受适当的预防性抗生素治疗。

依库珠单抗不能治愈血红蛋白尿。依库珠单抗通过阻断末端补体C5的激活，能显著降低PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）患者的溶血、血栓事件及输血需求，改善其生活质量，但还不能治愈。依库珠单抗是一种重组人单克隆抗体，可抑制末端补体成分的激活，治疗PNH的安全性和有效性良好，且适用性广泛，不受是否处于疾病高活动度的限制。依库珠单抗注射溶液适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者，该药品也是欧盟批准的也是目前一个针对阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年的药物。建议患者在医生的指导下用药治疗，不可盲目用药，以免影响原有病情的治疗。

是。依库珠单抗必须冷藏保存。 依库珠单抗(Eculizumab)通常需要在2°C-8°C（36°F-46°F）的温度下冷藏保存，为了确保依库珠单抗的有效性和安全性，必须将其冷藏保存。患者应按照说明书中的标准贮藏方式存放依库珠单抗(Eculizumab)，其他方式贮存可能会导致药物失效，起不到治疗效果。 稀释后的依库珠单抗(Eculizumab)应立即使用，稀释产品的化学和物理稳定性可在2°C-8°C下长达24小时，在室温下长达6小时。不要冻结，也不要摇晃。

吡非尼酮使用注意事项 ① 服药方式 随餐服用，可减少胃肠道反应（如恶心、食欲减退）。 按照递增方案慢慢加量，减少初期不良反应。 ② 避免阳光暴晒 容易引起光敏感反应（皮疹、晒伤样反应）。 外出时注意防晒霜、长袖衣物、遮阳帽、防晒伞。 ③ 定期监测 肝功能：ALT、AST、胆红素，每月检查，后期可延长至每3个月一次。 血常规：关注白细胞、血小板变化。 ④ 注意药物相互作用 避免与CYP1A2抑制剂（如氟伏沙明、环丙沙星）同用，可能增加副作用。 吸烟会降低药效（烟草诱导代谢）。 ⑤ 其他事项 谨慎饮酒，避免肝脏负担加重。 感染期间（如感冒、肺炎）如病情变化明显，及时告知医生评估是否暂时停药。 孕妇、哺乳期妇女慎用。 了解更多疾病及药品的相关问题，可选择客服在线咨询，医无忧为您专业解答，解决您的难题。

吡非尼酮通常需要长期服用，不能随意停药。 了解更多疾病及药品的相关问题，可选择客服在线咨询，医无忧为您专业解答，解决您的难题。 原因： 特发性肺纤维化（IPF）属于慢性进展性疾病，目前无法根治； 吡非尼酮的作用是持续延缓肺功能下降，维持病情稳定； 临床研究显示，停药后肺功能可能再次快速下降，甚至出现急性加重。 什么时候可以考虑停药？ 出现严重不良反应（如严重肝功能损伤、严重光敏反应等无法耐受时） 病情终末期无明显受益时（医生评估决定） 参与肺移植或进入姑息阶段时 临床实际操作： 通常建议：长期规律服用，直至医生明确评估可以停药。

吡非尼酮（Pirfenidone）说明书 【商品名】 艾思瑞（原研）、Pirespa（部分仿制名）、Pirfenidone 【适应症】 特发性肺纤维化（IPF）：适用于轻中度IPF成人患者，延缓肺功能下降、延缓疾病进展。 部分国家/地区也在探索应用于其他肺纤维化疾病，但目前主适应症为IPF。 【用法用量】 推荐剂量为：2403 mg/日，分3次服用（每次801 mg）。 常用规格：267 mg/粒 或 200 mg/片，根据规格调整服药数量。 剂量递增方案（降低副反应） 第1-7天：267 mg（1粒）3次/天 第8-14天：534 mg（2粒）3次/天 第15天起：801 mg（3粒）3次/天（维持剂量） 服药注意事项 随餐服用，可减少胃肠道反应； 定期检测肝功能； 避免暴晒（防止光敏反应）。 【不良反应】 常见副作用包括： 胃肠道：恶心、食欲减退、腹泻、胃痛 皮肤：光敏感反应、皮疹 肝功能：转氨酶升高 疲劳、头痛 一般为轻中度，可通过剂量调整缓解。严重不良反应需暂停或停药。 【禁忌】 对吡非尼酮或制剂成分过敏者禁用。 严重肝功能损害或严重肾功能不全患者慎用。 【注意事项】 严格防晒，减少阳光直射暴露； 治疗期间避免饮酒； 严重感染、手术、严重心脏病患者慎用； 孕妇、哺乳期妇女用药尚无充分数据，需权衡利弊。 【药物相互作用】 避免与强CYP1A2抑制剂（如氟伏沙明、环丙沙星）合用，因可增加血药浓度； 吸烟可能降低药效（烟草可诱导CYP1A2代谢吡非尼酮）； 谨慎合用肝毒性药物。 【孕妇及哺乳期妇女用药】 妊娠期和哺乳期使用需谨慎，权衡风险与获益。 【贮藏】 密闭保存，避光，25℃以下常温保存。 了解更多疾病及药品的相关问题，可选择客服在线咨询，医无忧为您专业解答，解决您的难题。

是的，吡非尼酮（Pirfenidone）对特发性肺纤维化（IPF）有明确疗效。 主要疗效证据： 多项随机对照临床试验（如CAPACITY、ASCEND研究）显示： 可 减缓肺功能下降（肺活量FVC下降速度减慢约 50%）； 可 延缓病情进展； 可 降低急性加重和死亡风险； 作用主要在于抗纤维化、抗炎和抗氧化多靶点机制。 适用人群： 主要用于轻中度IPF患者； 也在研究其他类型纤维化性肺病，如非特发性肺纤维化（但证据尚不充分）。  常见副作用： 胃肠道反应（恶心、食欲减退、腹泻） 皮肤光敏反应（注意防晒） 肝功能异常（需定期监测） 目前吡非尼酮与尼达尼布（Nintedanib）并列为IPF一线标准治疗药物。 了解更多疾病及药品的相关问题，可选择客服在线咨询，医无忧为您专业解答，解决您的难题。